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藥企紛紛介入基因治療 風險不可小視

2018-01-24 15:12 來源:健點子ihealth 點擊:

基因治療領域的創新公司一個個被收,原因可能不像看上去那樣簡單。

新年伊始,基因治療領域交易頻頻,讓人目不暇接。

新基公司(Celgene)“放血”,90億美元收購巨諾,從此,這個血液腫瘤治療領域的巨頭也有了基因治療新藥,JCR17.

去年,先有吉利德大手筆,119億美元收了風箏(Kite Pharma),讓這個以肝炎病毒治療為主的藥企也一夜轉身,成為基因治療領域的領先者。

一個個藥企紛紛跳入基因治療領域,可以理解。因為,基因治療代表了個性化治療的最新趨勢,潛力讓人垂涎。

但是,其中的風險也不可小視。

以巨諾為例,其主打嵌合原抗體T細胞(CAR-T)新藥JCAR15,在臨床階段曾經遭受一個重大打擊。

2016年,兩個病人在接受了巨諾的實驗治療后出現嚴重反應,患腦水腫后死亡。 這也是公司在重新開啟了這個實驗性治療方法后再次發生的致命性副作用。

這個打擊不得不迫使巨諾暫停了臨床試驗

目前,巨諾的重點是針對CD19的CAR T細胞產品候選物,JCAR17,目前在進行治療急性髓性白血病(AML)的二期臨床試驗

基因療法的副作用不可小看。除了腦水腫之外,患者還可能形成稱為“細胞因子釋放綜合征”的病癥,其中T細胞分泌大量的化學物質,導致嚴重的發燒,惡心,呼吸困難,低血壓和器官腫脹。 癌癥越惡化,細胞因子的病癥越嚴重。

即使巨諾的這個基因療法JCAR17,治療復發性以及難以治療ALL(急性淋巴白血病)的數據繼續表現不錯,在市場上的表現可能也不如預期。

這是因為,諾華和風箏已經有產品獲批上市,而巨諾還在等待批準,即使順利上市,屆時也會面臨競爭壓力。

藍鳥獨自飛多久?

而另一家基因療法開發公司藍鳥(Bluebird Bio),則在這次收購風口中獨自高飛,其中的原因何在?

表明看上去,藍鳥公司失去了一個潛在的收購方,藍鳥公司也在積極開發自己的CAR-T產品,BB2121。

藍鳥的這個CAR-T也不一樣,主要結合BCMA,用于復發性/難治性多發性骨髓瘤的治療,處于臨床一期。

藍鳥目前的合作伙伴,正是多發性骨髓瘤的治療的巨頭,新基。

(藍鳥公司收到巨諾收購的刺激,單日上升10%)

但是,相比巨諾的單一押寶基因療法,藍鳥的研發更加多元化。藍鳥的第一個研發方向是基于造血干細胞的嚴重遺傳病的療法。

在此方面,藍鳥的單劑量基因療法Lenti-D治療腎上腺腦白質營養不良(cALD)的患者, 經過兩年的隨訪,17人中有15例患者的病情得以穩定。

看著并肩齊飛的伙伴一個個被收入懷中,而自己仍在獨自飛,藍鳥的心情一定有些異樣。不管還能獨自飛多久,藍鳥的多元化可能只能會帶來增值吧。

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責任編輯:露兒

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